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全球首個漸凍癥治療藥物上市:只適用于2%患者

2024-10-22 08:32:44 35觀看

10月20日消息,據(jù)媒體報道,渤?。˙iogen)公司生產(chǎn)的藥物托夫生注射液(Tofersen)在國內獲批上市,該藥物專門用于治療SOD1基因突變的成人肌萎縮側索硬化癥(ALS),即漸凍癥。zyQ壹木網(wǎng)-日常常見問題解答

10月17日,京東集團前副總裁蔡磊先生的團隊表達了深切的感激之情,對國家的快速審批引進及藥企的不懈努力表示高度認可。然而,他們也坦誠指出,盡管新藥托夫生的問世為部分患者帶來了福音,但它僅針對SOD1基因突變的漸凍癥患者,而這部分患者僅占整個漸凍癥群體的2%,意味著包括蔡磊先生在內的絕大多數(shù)患者仍無法直接受益。zyQ壹木網(wǎng)-日常常見問題解答

據(jù)團隊工作人員介紹,基因型漸凍癥患者僅占全部患者的約10%,剩余的90%則屬于散發(fā)型,蔡磊先生便是這龐大群體中的一員。zyQ壹木網(wǎng)-日常常見問題解答

蔡磊先生的健康狀況近期成為公眾關注的焦點。自今年上半年起,他的身體狀況每況愈下。今年5月,一場看似普通的感冒竟將他送入ICU,凸顯出對于漸凍癥患者而言,即便是輕微感染也可能引發(fā)病情的急劇惡化。目前,蔡磊先生在日常活動中已需他人協(xié)助站立和行走,且言語、發(fā)聲、呼吸及吞咽等基本功能均顯著受限。zyQ壹木網(wǎng)-日常常見問題解答

盡管個人面臨巨大挑戰(zhàn),蔡磊先生及其團隊依然堅守初心,不遺余力地推動漸凍癥治療領域的進步。今年,他們已與多家科研機構、制藥企業(yè)及醫(yī)療機構攜手,共同構建起漸凍癥藥物研發(fā)的聯(lián)合實驗室網(wǎng)絡,旨在加速新藥研發(fā)進程。zyQ壹木網(wǎng)-日常常見問題解答

此外,蔡磊團隊還與華大集團、中國科學院超算中心等頂尖機構合作,開展?jié)u凍癥患者基因庫的規(guī)?;ㄔO與分析工作,成功建立了涵蓋血液、腦脊液蛋白組學、代謝組學、毛發(fā)血液重金屬分析、誘導多能干細胞(iPSC)分化運動神經(jīng)元、ALS類器官等在內的多元化科研樣本平臺,為深入探索漸凍癥發(fā)病機制及開發(fā)有效治療手段奠定了堅實基礎。zyQ壹木網(wǎng)-日常常見問題解答

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